ESC 2019：一年皮下注射2次——开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDL-C＞50%！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次要终点、耐受性和安全性均良好。ORION-11是一项
2019-09-03
Science：研究人员识别新的C9orf72-相关ALS蛋白质靶点
2016年8月15日/生物谷BIOON/--在最新发表于《Science》的研究中，科学家们发现：以被称为SUPT4H1的单个蛋白质为靶点，能够减少C9orf72基因扩张所创造的三种毒性实体的水平。这一发现暗示，SUPT4H1可能作为有前途的候
2016-08-22
Nature：与C9orf72相关神经疾病中的RNA毒性
重复扩张（指产生一前一后重复的RNA序列的额外版本的突变）是造成40多种遗传疾病的原因，它们一般会导致神经问题和神经肌肉问题。C9orf72六核苷酸重复扩张已被发现是造成“肌萎缩侧索硬化”(ALS)和“额颞痴呆” (FTD
2014-03-13